Nanoscope Therapeutics lizenziert optogenetische Technologie
Innovative Technologie, die in Nanoscopes Gentherapie integriert ist, bietet Hoffnung auf Wiederherstellung des Sehvermögens bei genetisch bedingten Sehbehinderungen
Genetisch bedingte Augenkrankheiten wie Retinitis pigmentosa, Morbus Stargardt und altersbedingte Makuladegeneration stellen weltweit eine große medizinische Herausforderung dar. Diese Krankheiten führen häufig zu einem fortschreitenden Verlust des Sehvermögens bis hin zur Erblindung und haben erhebliche Auswirkungen auf die Lebensqualität der Betroffenen. Sie können in vielen Fällen nicht ausreichend behandelt werden. Durch ihre Fähigkeit, die Sehkraft durch Gentherapie teilweise wiederherzustellen, könnte die MCO-Technologieplattform von Nanoscope einen Durchbruch bei der Behandlung dieser schweren Augenkrankheiten darstellen.
Therapeutische Anwendung und klinische Erprobung
Die nun lizenzierte CatCh-Technologie wurde von Nanoscope Therapeutics als eine von drei Untereinheiten des MCO-010-Fusionsproteins integriert. Jede dieser Untereinheiten verfügt über sich ergänzende lichtaktivierende Eigenschaften. Auf diese Weise wird die Technik zu einem Behandlungsansatz, mit dem sich das Sehvermögen in Alltagssituationen wiederherstellen lassen könnte. Nanoscopes neuartiger MCO-010-Therapieansatz wurde bereits in mehreren klinischen Studien für RP und Morbus Stargardt erfolgreich getestet. Darüber hinaus wurde die MCO-Plattform bereits bei nicht-menschlichen Primaten mit geografischer Atrophie als Folge fortgeschrittener altersbedingter Makuladegeneration (AMD) getestet und hat sich als wirksam erwiesen.
Der weitere Entwicklungs- und Zulassungspfad für MCO-010 wird derzeit intensiv geprüft. Nanoscope Therapeutics strebt eine Zulassung an und befindet sich in Gesprächen mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), um mögliche beschleunigte Wege zur Marktreife auszuloten. Diese Bemühungen könnten dazu beitragen, die Therapie schneller für Patienten verfügbar zu machen, die dringend neue Behandlungsmöglichkeiten benötigen.
Die CatCh (calcium-transporting channelrhodopsin)-Technologie wurde von Prof. Ernst Bamberg, einem der Pioniere auf dem Gebiet der Optogenetik, und seinen Kollegen am Max-Planck-Institut für Biophysik entwickelt. CatCh, eine Mutante von Channelrhodopsin-2 mit verbesserten Eigenschaften, bietet wesentliche Vorteile wie eine höhere Geschwindigkeit und eine höhere Empfindlichkeit gegenüber blauem Licht.
„Wir sind begeistert von den verbesserten Vorteilen der MCO-Plattform, die die CatCh-Technologie des Max-Planck-Instituts für Biophysik beinhaltet. Sie bietet neue Hoffnung für die Wiederherstellung des Sehvermögens bei Menschen, die an schweren degenerativen Netzhauterkrankungen leiden“, sagte Dr. Samarendra Mohanty, Mitgründer und Präsident von Nanoscope Therapeutics. Das Unternehmen ist ein in der klinischen Erprobung tätiges Biotechnologieunternehmen, das Gentherapien für vererbte Netzhauterkrankungen (IRDs) und geografische Atrophie (GA) infolge von Makuladegeneration entwickelt. „Unsere Vereinbarung mit Max-Planck-Innovation ermöglicht es uns, wissenschaftliche Entdeckungen in wirksame therapeutische Lösungen umzusetzen. Das MCO-010 Fusionsprotein wird biotechnisch hergestellt und mittels Genfähren zur Therapie von Patienten mit schweren degenerativen Netzhauterkrankungen verabreicht. Damit stehen wir an der Schwelle zur Behandlung von Patienten mit hohem ungedecktem Bedarf und zur nachhaltigen Verbesserung ihrer Lebensqualität.“
Dr. Mareike Göritz, Patent- und Lizenzmanagerin bei Max-Planck-Innovation, fügte hinzu: „Die Eigenschaften von CatCh in Kombination mit Nanoscope´s firmeneigener Technologie machen dies zu einem sehr vielversprechenden Ansatz für die gentherapeutische Behandlung von Retinitis-bedingten Sehbehinderungen. Wir sind gespannt auf die weitere Entwicklung und würden uns freuen, wenn Patienten letztendlich von diesem innovativen Ansatz profitieren würden.“
Über Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics ist ein in der klinischen Erprobung tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, das mutationsdiagnostische Gentherapien zur Behandlung von degenerativen Netzhauterkrankungen entwickelt, die zu Sehbehinderung und Blindheit führen und für die es bisher keine Heilung gibt. Das Unternehmen gab vor kurzem die 100-Wochen-Daten der multizentrischen, randomisierten, doppel-maskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b/3-Studie RESTORE für Retinitis pigmentosa (NCT04945772) in den USA bekannt. Das Unternehmen hat außerdem vor kurzem die Phase-2-Studie STARLIGHT zur Behandlung von MCO-010 bei Patienten mit Morbus Stargardt abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat von der FDA den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status sowohl für RP als auch für Morbus Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Produkten gehört die nicht-virale Laser-Gentherapie MCO-020 zur Behandlung von GA als Folge von AMD.
Weitere Informationen unter: www./nanostherapeutics.com
Max-Planck-Institut für Biophysik
Am Max-Planck-Institut für Biophysik werden vor allem Proteine in oder an biologischen Membranen erforscht. Membranproteine wirken unter anderem als Kanäle, Transporter oder molekulare Sensoren für den Stoff- und Informationsaustausch der Zelle mit ihrer Umwelt, sind aber auch für den Transport innerhalb von Zellen wichtig. Die Wissenschaftler des Instituts analysieren den Aufbau und die räumliche Struktur dieser Proteine mit Hilfe von Elektronenmikroskopie und Röntgenkristallographie. In idealer Ergänzung zu den experimentellen Untersuchungen werden diese molekularen Prozesse auch theoretisch untersucht, um sie quantitativ zu beschreiben und ein detailliertes Verständnis der zugrunde liegenden Mechanismen zu gewinnen.
Weitere Informationen unter: www.biophys.mpg.de
Über Max-Planck-Innovation
Als Technologietransfer-Organisation der Max-Planck-Gesellschaft ist Max-Planck-Innovation das Bindeglied zwischen Industrie und Grundlagenforschung. Mit unserem interdisziplinären Team beraten und unterstützen wir die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler der Max-Planck-Institute bei der Bewertung von Erfindungen, der Anmeldung von Patenten sowie der Gründung von Unternehmen. Der Industrie bieten wir einen zentralen Zugang zu den Innovationen der Max-Planck-Institute. Damit erfüllen wir eine wichtige Aufgabe: Den Transfer von Ergebnissen der Grundlagenforschung in wirtschaftlich und gesellschaftlich nützliche Produkte.
Weitere Informationen finden Sie unter www.max-planck-innovation.de.
Marketing & Öffentlichkeitsarbeit
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